희귀질환 신약 개발 회사인 ‘베리언트’ 는 국소분절성 사구체경화증(FSGS) 분야에서
독점 기술을 활용한
동급 최상의 임상 단계 희귀질환 신약(만성 신장 질환  치료제, HPßCD) 개발을 진행하고 있습니다.

FSGS 병리 생리학

 Latest Evidence From NFAT Model of FSGS

Pedigo CE et al. Local TNF causes NFAT c1-dependent cholesterol mediated podocyte injury. J Clin Invest 2016; Sep 1;126(9):3336-3350. doi: 10.1172/ JCI85939; D’Agati VD, Kaskel FJ, Falk RJ. Focal segmental Glomerulosclerosis. N Eng I J med 2011;365:2398-2411

FSGS 선도 물질

3-D ring에 결합된 7개의 당 분자로 구성

2HPβCD는 신장에서 세포 내 콜레스트롤을 포획하여 제거할 수 있고 구조와 기능을 복원할 수 있는 소수성 핵을 가지고 있다.

2HPβCD는 신장 질환 치료제로는 신약으로 분류 되지만,

20년 이상 부형제 등으로 사용되어 왔으며 GRAS (일반적으로 안전하고 알려진)약물로 분류 되고 있다.

"2HPβCD는 족세포 내 콜레스테롤을 제거하는 역할"

바이오사업 임상추진

VAR200 & VAR300의 개발 계획

Pre-IND 완료, 美 FDA로부터 임상2상 직행 승인완료

美 FDA ODD(희귀의약품) 신청 진행중

’19.2Q IND filing 진행 예정

’19.3Q 임상 2a상 진행 예정

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