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희귀질환 신약 개발 회사인 ‘베리언트’ 는 국소분절성 사구체경화증(FSGS) 분야에서
독점 기술을 활용한 동급 최상의 임상 단계 희귀질환 신약(만성 신장 질환  치료제, HPßCD) 개발을 진행하고 있습니다.

FSGS 병리 생리학

 Latest Evidence From NFAT Model of FSGS

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Pedigo CE et al. Local TNF causes NFAT c1-dependent cholesterol mediated podocyte injury. J Clin Invest 2016; Sep 1;126(9):3336-3350. doi: 10.1172/ JCI85939; D’Agati VD, Kaskel FJ, Falk RJ. Focal segmental Glomerulosclerosis. N Eng I J med 2011;365:2398-2411

FSGS 선도 물질

3-D ring에 결합된 7개의 당 분자로 구성

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2HPβCD는 신장에서 세포 내 콜레스트롤을 포획하여 제거할 수 있고 구조와 기능을 복원할 수 있는 소수성 핵을 가지고 있다.

2HPβCD는 신장 질환 치료제로는 신약으로 분류 되지만,

20년 이상 부형제 등으로 사용되어 왔으며 GRAS (일반적으로 안전하고 알려진)약물로 분류 되고 있다.

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"2HPβCD는 족세포 내 콜레스테롤을 제거하는 역할"

바이오사업 임상추진

VAR200 & VAR300의 개발 계획

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Pre-IND 완료, 美 FDA로부터 임상2상 직행 승인완료

美 FDA ODD(희귀의약품) 신청 진행중

’19.2Q IND filing 진행 예정

’19.3Q 임상 2a상 진행 예정

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